SMA

FDA baru-baru ini menyetujui obat Zolgensma untuk digunakan dalam terapi gen pertama untuk digunakan dalam terapi pengobatan spinal muscular atrophy (SMA) pada pasien pediatrik. Penyakit SMA ini adalah suatu penyakit yang jarang terjadi (langka) yang disebabkan oleh mutasi gen SMN1 (survival motor neuron 1). Gen ini menyerang protein SMN, suatu protein yang berfungsi untuk perawatan … Read more