FDA menyetujui penggunaan Ruzurgi untuk terapi pengobatan LEMS

FARMASI-ID.COM > Blog | Farmasi-id.com > FDA menyetujui penggunaan Ruzurgi untuk terapi pengobatan LEMS

By | 04/07/2019

FDA Amerika Serikat mengeluarkan persetujuannya atas obat Ruzurgi untuk digunakan dalam terapi pengobatan LEMS (Lambert-Eaton myasthenic syndrome) pada anak berusia diatas 6 tahun hingga dibawah 17 tahun. Ruzurgi menjadi obat LEMS pertama yang disetujui oleh FDA untuk digunakan oleh pasien pediatrik setelah terlebih dahulu ada produk lain (Firdapse (amifampridine phosphate)) yang persetujuannya hanya ditujukan untuk pasien dewasa.

LEMS adalah suatu kondisi autoimun yang jarang terjadi yang disebabkan oleh adanya gangguan hubungan antara saraf dan otot yang menyebabkan penderitanya mengalami gejala kelemahan. Sistem imun penderita LEMS menyerang pertemuan atau persimpangan neuromuskular yang menghubungkan saraf dengan otot sehingga merusak kemampuan sel saraf untuk mengirim sinyal pada sel otot. Biasanya LEMS sering terjadi pada pasien dengan kanker paru dengan onset yang mendahului atau bertepatan dengan diagnosis kanker. Diperkirakan LEMS terjadi pada 1 dari 3 dari 1 juta orang di seluruh dunia namun prevalensinya pada pasien pediatrik belum diketahui dengan pasti.

Persetujuan Ruzurgi pada pasien pediatrik didukung dengan adanya bukti yang adekuat dan studi terkontrol pada pasien dewasa, data farmakokinetik, permodelan farmakokinetik, dan simulasi untuk mengidentifikasi rejimen dosis pada pasien pediatrik dan keamanannya. Keefektifan dan persetujuan atas Ruzurgi diperoleh dari data yang didapat dari serangkaian uji klinis pada 32 pasien dewasa yang diberikan Ruzurgi pada setidaknya 3 bulan sebelumnya. Penelitian kemudian dibandingkan dengan pasien lain yang diberikan plasebo. Keefektifan diukur berdasarkan derajat perubahan pada tes aktifitas pasien seperti bangkit dari kursi, jarak berjalan, dan kembali lagi ke kursi dalam beberapa kali periode tanpa henti. Pasien yang diberi Ruzurgi mengalami lebih sedikit masalah dibandingkan dengan pasien yang diberi plasebo. Keefektifan juga diukur berdasarkan evaluasi kelemahan dan kekuatan, dalam hal ini pasien diberi plasebo lebih mengalami pelemahan.

Efek samping yang umum terjadi akibat penggunaan Ruzurgi seperti rasa terbakar (parestesia), nyeri abdominal, masalah pencernaan, pusing, dan mual. Efek samping yang dilaporkan pada pasien anak-anak umumnya sama dengan pasien dewasa. Telah dilaporkan munculnya kekejangan pada pasien tanpa riwayat kejang. Pasien harus segera menghubungi tenaga kesehatan profesional apabila mereka mengalami ruam, gatal, demam, pembengkakan atau kesulitan bernapas, dan efek samping lainnya setelah menggunakan Ruzurgi.

Pemberian Ruzurgi dikontraindikasikan pada pasien yang memiliki riwayat kejang dan hipersensitif terhadap amifampridine atau pada aminopyridine lainnya.

Menurut Direktur Divisi Produk Neurologi FDA, Billy Dunn, M.D, pihaknya selalu berkomitmen untuk melanjutkan dan memfasilitasi pengembangan dan persetujuan perawatan terhadap penyakit-penyakit langka, khususnya yang terjadi pada anak-anak dan persetujuan terhadap Ruzurgi ini akan mendukung pilihan-pilihan terapi yang dibutuhkan pada pasien LEMS yang secara signifikan mengalami kelemahan dan fatigue sehingga menyebabkan kesulitan saat menjalankan aktivitas sehari-hari.

Ruzurgi memiliki kandungan aktif amifampridine dan diproduksi oleh Jacobus Pharmaceutical Company.