FDA menyetujui penggunaan Revcovi untuk terapi ADA-SCID pada pasien anak dan dewasa

FARMASI-ID.COM > BLOG | FARMASI-ID.COM > FDA menyetujui penggunaan Revcovi untuk terapi ADA-SCID pada pasien anak dan dewasa

FDA telah menyetujui penggunan Revcovi (elapegademase-lvlr) dengan bentuk sediaan injeksi untuk digunakan sebagai terapi penggantian enzim untuk penderita Adenosine deaminase severe combined immune deficiency (ADA-SCID) yaitu suatu kondisi gangguan kekebalan tubuh yang parah. Penggunaan Revcovi disetujui untuk digunakan pada pasien anak dan dewasa.

Revcovi adalah enzim rekombinan adenosine deaminase pegilasi yang dikembangkan oleh Leadiant Biosciences untuk mengobati ADA-SCID. Penyakit ADA-SCID merupakan suatu penyakit yang tergolong langka, bersifat genetik, dan sangat merusak. Penyakit ini disebabkan oleh kurangnya produksi enzim ADA akibat mutasi gen ADA. Jika tidak ditangani akan bisa berakibat fatal yaitu tubuh menjadi tidak bisa melawan infeksi bakteri, virus, dan jamur. Umumnya ADA-SCID ini menyerang pada bayi dan anak kecil. Penyakit ini bisa terdiagnosis semenjak beberapa hari pertama kelahiran bayi. Jika tidak tertangani umumnya bayi penderita ADA-SCID usianya tidak akan lebih dari 2 tahun karena menderita infeksi, kegagalan perkembangan, kelainan metabolik, limfopenia, dan lain-lain. Namun jika mendapatan terdeteksi lebih awal dan segera mendapatkan pengobatan, peluang kehidupannya akan lebih baik.

Selama ini pasien penderita ADA-SCID diobati dengan terapi penggantian enzim. Karena jika tidak diberikan enzim pengganti ADA, akan terjadi penumpukan metabolit yang dapat melumpuhkan sistem kekebalan tubuh. Anak yang menderita ADA-SCID yang mengalami risiko infeksi berat dan berulang, akan mengalami gagal perkembangan tubuh. Harapannya dengan penggunaan obat pengganti enzim seperti Revcovi, akan mampu mengurangi potensi risiko pasien yang serius yang dapat mengancam jiwa.

FDA menyetujui penggunaan Revcovi berdasarkan pada serangkaian ujicoba yang telah dilakukan. Hasilnya Revcovi mampu meningkatkan aktivitas enzim ADA dan mengurangi konsentrasi metabolit beracun serta meningkatkan jumlah limfosit.

“Ini merupakan hari yang luar biasa bagi orang yang hidup dengan ADA-SCID dan keluarga mereka karena persetujuan Revcovi akan memberikan mereka jalan kemajuan,” kata John Boyle selaku presiden dan CEO Immune Deficiency Foundation. “Kami memuji Leadiant Biosciences untuk membawa terapi penggantian enzim ini pada pasien dan membantu memajukan pemahaman ilmiah mengenai ADA-SCID,” tambahnya.

Komposisi Revcovi yaitu lapegademase-lvlr merupakan enzim PEGylated recombinant adenosine deaminase (rADA) yang dapat meningkatkan kadar enzim ADA yang pemenuhannya tidak perlu lagi bersumber dari hewan.

Revcovi dikontraindikasikan pada pasien yang memiliki riwayat trombositopenia sebab kemungkinan akan mengalami perdarahan. Selain itu obat ini juga dikontraindikasikan pada pasien dengan kondisi defisiensi imun. Beberapa efek samping yang mungkin dapat terjadi akibat penggunaan Revcovi seperti batuk dan muntah, anemia hemolitik, autoimun, trombositopenia, trombositopenia autoimun, eritema, urtikaria pada lokasi suntikan, dan limfoma.

Selama terapi pemberian Revcovi, tingkat aktivitas plasma ADA dan dAXP (total 2′-deoxyadenosine nucleotides) harus tetap dipantau untuk mempertahankan target terapeutik. Pada pasien dengan tingkat aktivitas plasma ADA rendah, perlu dilakukan pemantauan fungsi imun dan status klinis serta dilakukan tindakan pencegahan untuk meminimalkan risiko infeksi.

ADA-SCID dihasilkan dari mutasi yang terjadi pada gen ADA dimana gen ADA berfungsi memberikan instruksi untuk memproduksi enzim ADA. Jika gen ADA berfungsi dengan baik, maka enzim ADA dapat menghilangkan molekul yang disebut adenosine dan deoxyadenosine yang merupakan racun bagi lomfosit. Enzim ADA akan mengubah adenosine menjadi inosin dan deoxyadenosine menjadi deoxyinosine, suatu molekul yang tidak membahayakan limfosit.

Namun karena mutasi yang terjadi pada gen ADA akan mengakibatkan pengurangan atau bahkan menghilangkan aktivitas protektif deaminasi adenosine sehingga menyebabkan penumpukan adenosine dan deoxyadenosine hingga level toksik atau beracun. Hal ini menyebabkan limfosit yang disebut T-sel dan B-sel mengakumulasi keduanya tadi yang normalnya dilakukan oleh enzim ADA sehingga pada akhirnya menyebabkan T-sel maupun B-sel mati, menyebabkan kekebalan tubuh menurun sehingga meningkatkan risiko infeksi.

Diperkirakan 1 dari 200.000 hingga 1 dari 1.000.000 bayi yang baru lahir diseluruh dunia mengalami ADA-SCID dan ini merupakan 15% dari total kasus ADA-SCID yang terjadi.

Sekilas tentang Lediant Biosciences

Leadiant Biosciences merupakan suatu perusahaan yang bergerak dalam bidang riset farmasi untuk melakukan penelitian, pengembangan, dan pendistribusian obatterapi yang efektif untuk penyakit-penyakit langka. Lediant Biosciences berkantor pusat di Roma, Italia.

  • Leadiant gets FDA approval for treatment for rare disease. https://thedailyrecord.com/2018/10/08/maryland-leadiant-biosciences-revcovi/. Diakses 15 Oktober 2018.
  • FDA Approves Leadiant Biosciences’ Enzyme Replacement Therapy for ADA-SCID. https://globalgenes.org/raredaily/fda-approves-leadiant-biosciences-enzyme-replacement-therapy-for-ada-scid/. Diakses 15 Oktober 2018.
  • FDA Approves Elapegademase for Treatment of ADA-SCID in Pediatric and Adult Patients. https://www.raredr.com/news/fda-approves-elapegademase-treatment-adascid-in-pediatric-adult-patients. Diakses 15 Oktober 2018.
  • FDA Approves Revcovi for Adenosine Deaminase SCID. https://www.medscape.com/viewarticle/903129. Diakses 15 Oktober 2018.
  • Drug Gains FDA Approval For Adenosine Deaminase Immunodeficiency. https://patientworthy.com/2018/10/12/drug-approval-adenosine-deaminase-deficiency/. Diakses 15 Oktober 2018.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *